全身性開始型の若年性突発性関節炎の患者におけるトシリズマブの効果と安全性:ランダム化かつプラセボ調節の治療中止第3相試験
Shumpei Yokota;...; Tadamitsu Kishimoto (2008, Lancet)[Effi cacy and safety of tocilizumab in patients with systemic-onset juvenile idiopathic arthritis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, withdrawal phase III trial]
理由
免疫サマースクール復習
概要
全身性開始型の突発性関節炎は常にTNF阻害薬などの治療に反応するわけではない。この症状を持つ子供において抗インターロイキン6受容体モノクローナル抗体であるトシリズマブの効果と安全性を調査した。
方法:
従来の治療に 難治性な58人の子供に6週のオープンラベルリードイン相間の2週間ごとに8mg/kgのトシリズマブを3倍量投与した。
アメリカの大学小児リウマチ科の30応答と5mg/以下のC反応性タンパク質濃度 (CRP) を達成している患者は、ランダムにプラセボを受ける、もしくは12週間かダブルバインドにおける救急薬までのトシリズマブを治療を続けた。ダブルバインド段階の主要評価項目は15mg/LのACR Pedi 30反応と CRPであった。トシリズマブに反応し、さらに治療が必要な患者は最短48週間の延長段階に登録した。この解析は治療に集中して行った。この研究は ClinicalTrials.govの NCT00144599 NCT00144612に登録されている。
発見:
open-label lead-in 段階の終わりには、ACR Pedi 30, 50, そして70 反応を 51 (91%), 48 (86%), and 38 (68%)の患者でそれぞれ達成した。
雑記
サマースクールで「理論やシミュレーションで現象を解明できるってことは、無駄な動物実験を減らしたり無くしたりできるという意味ですばらしいよ!」と全然想定していない褒め方をされて、流石に「動物は使うのが当然だと思ってたのでその発想はなかったです」とは答えられなかった。