光遺伝学治療後の盲目患者における視覚機能の部分的回復

José-Alain Sahel;...;Botond Roska(2021.5, Nature Medicine)[Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy]

理由

参加した学会で出てきて役に立ちそうだったので

概要

光遺伝学は、神経疾患における神経機能の変異非依存的かつ回路特有の回復を可能にするかもしれない。網膜色素変性症は神経変性の眼疾患であり、光受容体の喪失により完全に盲目となる。盲目患者において、ChrimsonRを指定するアデノ随伴ウイルスベクターの眼内注射と、設計したゴーグルを介した光刺激を組み合わせた。このゴーグルは、光の強さの局所的な変化を検出し、リアルタイムで網膜上に対応する光刺激を投影して、光遺伝学的に伝達された網膜神経節細胞を活性化する。この患者はゴーグルをつけている間、ベクター処理した眼で異なる物体を知覚し、位置づけし、数え、触った。視覚の間、複数のチャネルの脳波の記録から、視覚野上に物質に関連する活性があることが分かった。ゴーグルの有無に寄らず注射前や、ゴーグルがなければ注射後でも、患者は視覚的に物質を検出できなかった。これは、光遺伝学治療後の神経変性疾患における部分的な機能回復の最初の報告例である。

雑記

AAVも使ってて、良かった。これももう少し議論しよう