遺伝子治療輸送としてのアデノ随伴ウイルスベクター

Wang, D.;...;Gao, G.(2019.2, Nat Rev Drug Discov)[Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery.]

理由

今度の仕事の事前学習

概要

アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターは、多様なヒト疾患治療の遺伝子輸送の優れたプラットフォームである。臨床的に望ましいAAVカプシドの開発と、ゲノム設計の最適化、進化したバイオ技術の利用における最近の進歩は、遺伝子治療分野の成長に相当貢献してきた。AAV調節性遺伝子置換と遺伝子抑制、遺伝子編集における前臨床と臨床的成功から、 AAVは理想的な治療用ベクターとして人気を博し、2つのAAVベースの治療薬が欧米の規制当局で承認された。AAV生物学の研究を継続し、関連する治療問題と限界の理解を進めることは、将来の臨床成功の基盤を構築するだろう。

印象的な図

Fig. 3. カプシド発見とその活用の4つの初期的な方法の図

雑記

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